初冬的兩場醫藥盛會，揭開了兒童藥長期面臨的窘境：一邊是第32屆中國醫藥產業發展高峰論壇上，從業者、醫療機構熱烈討論臨床需求和廣闊的市場空間，一邊是“78歲”高齡的藥交會場難以尋覓兒童藥的身影。

中國醫藥企業管理協會會長郭云沛指出：“目前全國7000多家制藥企業，專業從事兒童制藥的只有十余家，當前我國兒科用藥絕大部分用的是成人藥，兒藥短缺等問題需要引起關注。”

國內兒童用藥一直讓人頭疼。以往都是用成人藥改變劑量、“掰藥”等方式解決兒童用藥需求，最后的結果是藥物中毒、不良反應等問題頻發。為此，國家政策通過鼓勵研發、臨床審批等解決兒童藥緊缺問題。

在這背后，國內兒童藥臨床試驗機構少，對臨床研究人員要求較高，甚至絕大多數研發機構沒有兒童藥研發人員，使得研發能力整體偏弱。研發成本也比普通藥品更高，但終端售價難以抬高，利潤空間小，藥品生產企業研究、開發兒童藥品動力不足。

臨床、市場雙矛盾

中國醫藥企業管理協會兒童用藥專業委員會主任委員、達因藥業總裁楊杰披露的一組數據引起了熱議：在我國17萬多條注冊藥品中，明確標注“兒童”或“小兒”用藥信息的有2650條，占整個注冊藥品的比例只有1.55%。

“國內現在兒童藥特別少是歷史遺留問題。”一品紅藥業董事長李捍雄向21世紀經濟報道表示，“這幾年國家很重視兒童藥的安全性問題，需要有個發展過程。國家也在鼓勵創新研發，所以接下來市場中研究兒童藥的企業會越來越多，引進兒科的創新藥也會越來越多。”

醫院對兒童藥緊缺的感觸最深，這也很大程度上增加了醫生的執業風險。

廣州市婦女兒童醫療中心副院長龔四堂指出，兒童的胃腸道、肝臟、血液系統等生理特點決定了其用藥與成人區分顯著。以胃腸道為例，小兒尤其是新生兒和嬰兒的胃排空時間和胃液pH與成人不同；新生兒腸蠕動慢且不規則，對藥物的生物利用度有明顯影響；主要在胃內吸收的藥物其吸收率比成人增加。

“小兒不同年齡階段發育的變化，對藥物的作用和給藥劑量有極大的影響，在用藥上不能將小兒視為縮小版的成人，小兒有其獨特的疾病類型、劑量范圍和發育階段。”他說。

然而現實情況是，由于缺少專門的兒童藥物，醫生只能根據兒童的年齡、體重等情況，將成人藥品酌情減量給兒童服用。劑型規格和用藥劑量信息缺失，加上缺乏對兒童用藥的專門法律規定，兒科“超說明書用藥”現象普遍存在，導致兒科醫生承擔著很大的醫療和法律風險。

龐大的缺口之下，卻沒有出現企業大量涌入的景象。對于市場從業者來說，這一行稱得上外行看熱鬧，內行看門道。

中投產業研究中心預測，未來5年兒童藥仍將會保持兩位數增長，5年復合增速在10%左右，至2020年我國兒童藥市場規模有望突破1100億元。在全面放開二孩的政策紅利之下，兒童用藥市場也成為了投資報告中的熱門話題。

“外面打得更熱烈，大家看到國家很多政策利好，但是真正從事兒童藥的企業并沒有那么多。”亞寶藥業集團副總裁任偉如此描述兒童藥的市場環境，“同樣是仿制藥，如果做心腦血管可以賣到5個億，做兒科最多賣到1個億，但是研發費用差不多，所以市場容量并沒有那么大”。

據介紹，目前兒童藥品種主要聚集在呼吸道、消化道領域，其他領域包括罕見病、抗過敏類藥物等。其中，呼吸道指感冒、發燒、咳嗽，發病率比較高，市場比較大，但同質化競爭十分激烈，單個品種涉及的廠家數量不少。

而在整個處方藥市場中，相比糖尿病、高血壓、內分泌等藥物，兒童藥市場空間、利潤整體比較少。從市場的角度，在招標價格、各個省市和醫院的準入方面，國家政策并沒有具體的激勵機制，因此兒童藥生產企業在處方藥市場的優勢不明顯。

政策激勵，立法缺位

緊缺之下，破壁研發、加速審批成了主要解決方式。自2015年以來，兒童藥領域的利好政策不斷，包括鼓勵研發、優先評審、加強醫院配備、招標采購直接掛網等。

即便如此，李捍雄依舊向記者表示：“做一個普通藥物的臨床試驗項目可能兩年就完成了，但是兒童藥可能就要4年，兒童患者很多是獨生子女，臨床實驗和推廣需要較多時間。”

臨床研究難是每個兒童藥生產企業都繞不開的難題。

首都兒科研究所黨委副書記楊健認為兒童用藥臨床評價是滯后的。國內兒童藥物臨床試驗起步晚、規模小、質量控制欠完善，也缺少兒童藥物臨床試驗基地。而兒童臨床用藥與評價和成人之間差異大，缺少相應的開展兒童藥臨床試驗的技術指導原則。在醫療機構中，醫院醫療任務重，有資質及研究經驗的研究者少，醫生熱情也低。

從地域分布來看，北京、上海是兒童藥物臨床試驗機構分布最多的地區，江蘇、廣東、遼寧和浙江有4家到5家兒童藥物臨床試驗機構，湖北、山東、天津和云南各有2家。另有10個省份尚無兒童藥物臨床試驗機構。

“我國兒科臨床用藥的基礎研究，如兒科臨床藥理學研究不足，兒科藥物動力學研究僅有少量報道，大部分新藥臨床試驗階段往往不包括兒童。上市后也缺乏有關兒科用藥的藥理學、藥動學、藥效學等方面的研究。”楊健說。

兒童藥上市的步伐則在加快。國家食品藥品監督管理總局藥品審評中心最新統計數據顯示，截至目前，在優先審評審批藥品名單中，已有353個注冊申請（按受理號計）被納入優先審評程序，其中有40個是兒童用藥，兒童用藥占優先審評審批藥品比例為11.33%。

不過，任偉坦言：“國內藥品目錄解決了準入問題，只有目錄內的藥品可以進入市場。但要進入各個省份就要通過招標，現在按病種、按人頭付費興起了，即使進了目錄、中了標、有了價格之后還不一定能用或者被用。”另外記者獲悉，在終端定價和采購方面，各省招標對兒童藥落地的壁壘還沒打破。

政策鼓勵是持續不斷的，但兒童藥立法還沒實現。在我國最重要的兩部藥品法律《中華人民共和國藥品管理法》和《藥品注冊管理辦法》中，均未對兒童用藥提出特殊規定。但在國際上，如冰島、挪威、奧地利等國家對兒童患者的權利作出了特別規定。

“我們希望種種激勵可以從立法層面進行推廣，而不僅限于政策層面的探討。對于仿制藥，部分兒童用藥在國外臨床試驗有效的前提下，在國內的審批還需要進一步簡便。”李捍雄說。